Hoth Therapeutics Inc. (NASDAQ: HOTH ) a anunțat marți rezultate combinate din multiple programe preclinice care evaluează candidatul său de precizie antisens, HT-KIT.
HT-KIT este un oligonucelotid antisens de precizie, conceput pentru a reduce la tăcere ARN-ul mesager mutant KIT, un factor oncogen în tumorile stromale gastrointestinale (GIST), mastocitoza sistemică și anumite leucemii.
Puncte Esențiale Privind Eficacitatea și Siguranța Preclinică
HT-KIT a declanșat moartea semnificativă a celulelor tumorale în modele preclinice de tumori stromale gastrointestinale (GIST) și mastocitoză sistemică, chiar și la 24 de ore după tratament, cu o reducere statistic semnificativă a tumorii observată până în ziua 8.
In vitro, HT-KIT a realizat o reducere de peste 80% a expresiei KIT, factorul oncogen în multiple tipuri de cancer agresive.
Studiile in vivo cu doze multiple au confirmat absența toxicității off-target în organele critice, inclusiv ficat, rinichi, splină, măduvă osoasă și timus.
Un studiu preclinic de siguranță a demonstrat implicarea proporțională a ficatului (creștere de la 1,11g la 1,32g la 3,0 mg/kg) fără patologie macroscopică la nivelul niciunui organ.
Rezultate Bioanalitice Validate GLP
Studiul, realizat de Altasciences Company Inc., a demonstrat că HT-KIT îndeplinește sau depășește standardele bioanalitice stricte:
Toate cerințele curbei de calibrare, controlul calității și integritatea diluării au fost îndeplinite cu o reproductibilitate ridicată.
90,5% dintre valorile Reanalizei Probelor Intervenite (ISR) s-au încadrat în ±30%, cu mult peste minimul reglementat de 66,7%.
Stabilitate Extinsă: HT-KIT a rămas stabil în ser timp de 37 de zile la -80°C, depășind perioada de stabilitate validată de 28 de zile, cu studii suplimentare în curs.
Nicio abatere de la protocol sau SOP nu a afectat fiabilitatea studiului.
Pașii Următori
Hoth se așteaptă să integreze aceste date bioanalitice în pachetul său formal de toxicologie GLP și se pregătește pentru o cerere de Investigational New Drug (IND).
În iunie, Silo Pharma Inc. (NASDAQ: SILO ) a anunțat o scrisoare de intenție neobligatorie pentru a forma o asociere strategică în participație 50:50 cu Hoth Therapeutics pentru a dezvolta și comercializa un potențial tratament pentru obezitate și boli metabolice, bazat pe o tehnologie pe care Hoth a licențiat-o exclusiv de la Departamentul pentru Problemele Veteranilor (VA) din SUA, care a fost co-dezvoltată de VA și Emory University.
Platforma terapeutică inovatoare se concentrează pe factorul neurotrofic derivat din linia celulară glială (GDNF), un biologic inventat de VA cu efecte anti-obezitate demonstrate și reglare metabolică în modele preclinice.
Platforma este protejată prin brevetul SUA nr. 10,052,362 și vizează multiple afecțiuni cu impact major, inclusiv boala ficatului gras non-alcoolic (NAFLD), diabetul de tip 2 și obezitatea centrală.
Acțiunea Prețurilor: La ultima verificare de marți, acțiunile HOTH au crescut cu 9,48%, la 1,26 USD în timpul sesiunii de pre-market.