CAMBRIDGE, Mass. – Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO) a prezentat astăzi rezultate detaliate din perioada dublu-orb de 52 de săptămâni a studiului de Fază 3 RISE UP, care evaluează mitapivat la pacienți cu vârsta de 16 ani sau peste, suferind de boala celulelor secerătoare. Prezentarea a avut loc la cel de-al 31-lea Congres European de Hematologie (EHA) din Stockholm, Suedia, conform unui comunicat de presă.
Studiul a demonstrat că 40,6% dintre pacienții din brațul de tratament cu mitapivat au atins un răspuns al hemoglobinei, definit ca o creștere de 1,0 g/dL sau mai mare față de valoarea inițială a hemoglobinei medii, în perioada cuprinsă între săptămânile 24 și 52. În comparație, doar 2,9% dintre pacienții din brațul placebo au înregistrat un astfel de răspuns. Printre respondenții la nivelul hemoglobinei, modificarea medie față de valoarea inițială a concentrației medii de hemoglobină a fost de 1,6 g/dL.
Aceste date pozitive ale studiului vin într-un moment în care acțiunile Agios se tranzacționează la 29,46 dolari, cu un câștig de 8% de la începutul anului. Conform analizei InvestingPro, acțiunile par subevaluate în raport cu valoarea lor justă (Fair Value).
Analize noi au arătat că pacienții din brațul mitapivat au înregistrat o reducere relativă cu 41,1% a proporției pacienților care au necesitat transfuzii de sânge, comparativ cu grupul placebo (23,9% față de 40,6%). De asemenea, s-a observat o reducere relativă cu 55,9% a unităților medii de globule roșii transfuzate per pacient (0,70 unități față de 1,59 unități).
Pacienții din brațul mitapivat care au atins un răspuns al hemoglobinei au înregistrat o reducere cu 26% a ratei anualizate a crizelor dureroase de celule secerătoare (2,20 față de 2,98 pentru non-respondenți) și cu 34% mai puține spitalizări legate de acestea (1,16 față de 1,76 pentru non-respondenți). Acești pacienți au raportat, de asemenea, îmbunătățiri mai mari ale scorurilor de oboseală comparativ cu non-respondenții, depășind pragul predefinit de 4,1 puncte pentru semnificație clinică.
Cu toate acestea, studiul nu a atins endpoint-ul primar privind reducerea ratei anualizate a crizelor dureroase de celule secerătoare comparativ cu placebo, și nu a existat nicio diferență generală între mitapivat și placebo pentru endpoint-ul secundar cheie care a măsurat oboseala raportată de pacienți.
Mitapivat a fost bine tolerat, 97,1% dintre pacienții din brațul mitapivat raportând evenimente adverse apărute în timpul tratamentului, comparativ cu 98,6% în brațul placebo. Nu au fost înregistrate decese legate de tratament pe durata studiului.
Studiul global RISE UP a randomizat 207 participanți în proporție de 2:1 pentru a primi mitapivat oral (100 mg) de două ori pe zi sau un placebo identic. Dintre cei 176 de participanți care au finalizat perioada dublu-orb, 174 au trecut la o perioadă de extensie în regim deschis de 216 săptămâni.
În luna mai 2026, Agios a depus o cerere suplimentară pentru autorizarea unui nou medicament (Supplemental New Drug Application) la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru aprobarea accelerată a mitapivatului în tratamentul bolii celulelor secerătoare.
Compania, evaluată la 1,75 miliarde de dolari, a înregistrat o creștere a veniturilor cu 78% în ultimele douăsprezece luni, la sfârșitul T1 2026. Analiștii au stabilit prețuri țintă cuprinse între 28 și 59 de dolari, recomandarea de consens înclinându-se spre pozitivă.
Un pont InvestingPro menționează că, deși compania deține mai mult numerar decât datorii în bilanțul său, consumă rapid numerar, un aspect tipic pentru firmele biotehnologice care avansează programe clinice. Pentru o perspectivă mai aprofundată asupra sănătății financiare și a perspectivelor de creștere ale Agios, investitorii pot accesa Raportul Complet de Cercetare Pro, disponibil pe InvestingPro pentru acesta și peste 1.400 de alte acțiuni din SUA.
În alte știri recente, Agios Pharmaceuticals Inc. a încheiat un acord de licențiere cu Oscotec pentru a obține drepturile exclusive la nivel global pentru cevidoplenib, un inhibitor al tirozin chinazei splinei destinat tratamentului trombocitopeniei imune. Oscotec va primi 25 de milioane de dolari în avans și ar putea câștiga până la 140 de milioane de dolari în etape de dezvoltare și aprobare pentru până la trei indicații în SUA și Europa. În plus, Oscotec va primi plăți pentru etape comerciale și redevențe din vânzările nete viitoare.
Într-o dezvoltare semnificativă, Agios a decis să sisteze dezvoltarea tebapivatului pentru sindroame mielodisplazice cu risc scăzut, după ce un studiu de Fază 2b nu a îndeplinit criteriile de avansare ale companiei. Studiul a implicat 65 de pacienți și a vizat atingerea independenței față de transfuzii pe o perioadă de 24 de săptămâni.
Între timp, Comisia Europeană a aprobat mitapivat pentru tratamentul anemiei la adulții cu talasemie, iar Avanzanite Bioscience va comercializa medicamentul în Europa în baza unui acord cu Agios.
În final, Agios va prezenta date din studiul său de Fază 3 RISE UP pentru mitapivat în boala celulelor secerătoare la Congresul European de Hematologie.